Генетические операции на еще не родившихся детях становятся реальностью

Британские ученые лидируют в использовании вируса иммунодефицита человека в пренатальном лечении, после того как они успешно исправили свертываемость крови у зародышей мышей. Британские ученые готовятся к генетическим операциям на неродившихся детях. Вчера группа исследователей сообщила, что впервые использовала генную трансплантацию в утробе для лечения наследственного заболевания крови, гемофилии B.

Об успешном использовании "прирученного" ВИЧ для имплантации коррективных генов и лечения зародышей мышей сообщили на конференции Британского общества генной терапии д-р Саймон Уоддингтон и его коллеги из лондонского Imperial College.

Теперь должны начаться консультации о проведении трансплантации не родившимся детям, а также дискуссии с Консультативным комитетом по генной терапии, который осуществляет надзор за испытаниями на людях.

Исследовательская группа лондонского колледжа, которую возглавляет профессор Чарльз Кутелл, изучают пренатальную генную терапию уже 10 лет.

Разработка методики дошла до такого этапа, когда можно рассматривать ее применение на пациентах, в особенности имеющих наследственные расстройства, обнаруженные во время беременности, которую родители, по религиозным или личным соображениям отказываются прервать, даже в случае риска, что ребенок умрет вскоре после рождения.

В исследованиях по применению генной терапии на зародыше человека группа объединила усилия с профессором Чарльзом Родеком из лондонского University College. Оценкой безопасности ВИЧ, адаптированного для трансплантации, занимается д-р Майкл Темис.

Для оценки этических параметров группа проведет консультации с врачами и пациентами. По всей вероятности, начнутся дебаты, так как методику коррекции заболеваний можно применять и для генной инженерии.

По словам Кутелла, дискуссии продлятся несколько лет. Если методика окажется эффективной при применении на более крупных животных, например, овцах, введение препарата, полученного из вируса, откроет перспективу лечения ферментных расстройств, а возможно, мышечной дистрофии и фиброза мочевого пузыря.

Есть основания считать, что генная трансплантация будет более успешной у эмбрионов, чем у детей и взрослых, поскольку у них облегчен доступ к клеткам, нуждающимся в коррекции, и меньше реакция отторжения.

Специалист по генной терапии гемофилии у взрослых, профессор Эдвард Тадденхэм, заявил, что фетальная генная терапия вызывает рефлекторное сопротивление.

Несколько испытаний на пациентах были проведены в Америке. В ходе одного из них вирус, примененный для трансплантации в семенную жидкость, вызвал опасения по поводу трансформаций плода. Пока доведено до конца только два испытания.

Поскольку пациенты все чаще используют дорогие биотехнологические средства свертываемости, расходы на лечение на протяжении жизни могут возрасти до 5 млн фунтов.

"Неудивительно, что большинство больных гемофилией в мире вообще не получают лечения, – сказал Тадденхэм. – Генная терапия дает надежду освободить больных от пожизненной зависимости от инъекций".

На исследования в области генной терапии будет выделено 4 млн фунтов, заявил вчера министр здравоохранения Джон Рейд.

Около 1 млн фунтов будет потрачено на изучение проблем безопасности, в том числе безопасности генных трансплантатов. 500 тыс. фунтов получит д-р Кириакос Митрофаноус из Оксфорда, занимающийся исследованиями гемофилии A.